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La recherche autour de médicaments destinés à des maladies très spécifiques bat son plein. Pas moins de 61 projets testant des produits contre la SLA sont actuellement en cours, 158 contre le cancer des ovaires, 19 contre la drépanocytose, 41 contre le cancer du poumon à petites cellules et 26 contre le choc septique. Tous les regards sont également tournés vers les médicaments personnalisés. Quelque 155 études cliniques ont recours à des biomarqueurs. La plupart des 5.408 nouveaux médicaments se trouvent en phase II (2.329), suivis de ceux en phase I (2.164). Seules 833 études ont atteint la phase III. Parmi tous les médicaments en développement, on compte aussi beaucoup de médicaments first-in-class, soit des produits offrant une nouvelle manière de traiter et pouvant donc mener à une 'nouvelle' classe de médicaments. Parmi eux, les médicaments neurologiques occupent la première place, suivis des traitements psychiatriques, oncologiques et diabétiques.