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Où placer les frontières de la solidarité ? Devons-nous, comme envisagé par nos voisins néerlandais (mais très vite abandonné suite à la forte levée de boucliers) dérembourser certains médicaments orphelins ? Les maladies orphelines et leurs traitements forment un îlot à part. Et à écouter les orateurs de la récente " Farmacologische dag van Farmaleuven en Alfagen ", au vu de l'évolution de la science, même les formes assez 'courantes' de cancer deviendront bientôt des maladies rares, nécessitant des médicaments tout aussi rares. Europe En Europe, les maladies rares répondent à une définition stricte : il doit s'agir d'une maladie chronique invalidante ou potentiellement mortelle dont la prévalence est inférieure à 1/2.000 personnes ou, pour la Belgique, qui affecte moins de 5.000 cas sur l'ensemble du territoire. Une maladie qui survient rarement mais qui n'est pas mortelle ni invalidante, et qui se contrôle facilement, n'appartient donc pas à cette catégorie. Un Fonds Maladies rares et des médicaments orphelins a été créé pour cartographier cette problématique des maladies rares et mettre en place des politiques adaptées. Ce Fonds a ainsi formulé une série de recommandations et de mesures pour le Plan belge pour les maladies rares. Au total, ces 42 propositions concrètes couvrent 11 domaines spécifiques. Mais ici aussi, la crise et le manque de moyens ont sensiblement modifié les plans. Focus sur les cancers rares Plus de 150 pharmaciens et médecins ont consacré leur samedi après-midi pour tenter d'en savoir plus sur le sujet. Les participants de cette journée d'étude avaient le choix entre quatre sessions : hémophilie, cancers rares, mucoviscidose et affections neuromusculaires. Ces deux dernières thématiques ont visiblement davantage intéressé les pharmaciens, qui y sont apparemment plus souvent confrontés dans leurs officines. Raison de plus pour assister à la session sur les cancers rares, où le Pr Pascal Wolter (UZ Leuven) a retracé l'évolution de la vision et du traitement du mélanome malin dans notre pays. Les pronostics sont particulièrement sombres à l'heure actuelle : le taux de survie au stade IV est quasiment inexistant (médiane survie à 5 ans 1 à 2 %). La partie immergée de l'iceberg Mais sous la terminologie 'mélanome' se cache en réalité une multitude de sous-types nécessitant un traitement bien spécifique. En 2011, les experts comprenaient d'ailleurs que le traitement ne devait pas s'arrêter aux deux volets habituels (l'attaque contre les cellules cancéreuses et le renforcement du système immunitaire), mais que chaque sorte de mélanome nécessitait aussi une approche ciblée en fonction du sous-type. Depuis cette prise de conscience, on assiste à une lente augmentation de la survie en cas de mélanome malin. Une très lente progression qui se limite à quelques mois. Un bon début qui pourrait mener à une durée de survie beaucoup plus longue. Débat sociétal A l'avenir, il nous faudra faire face à de plus en plus de maladies rares. La science dispose en effet d'une vision toujours plus grande de la genèse de certaines affections pour lesquelles une approche personnalisée améliore grandement les chances de survie. La question des traitements de ces maladies rares devient donc aussi un débat de société, même si, comme précisé par le Dr René Westhovens, président du Collège des Médecins pour des Médicaments orphelins, les médicaments pour les maladies rares ne sont pas les seuls à être onéreux.